Terapia Gênica: O futuro está aqui?

Os cientistas vêm utilizando a terapia gênica há 15 anos. Até agora, o procedimento ainda está em seus primeiros passos, mas promete ser promissor.

O que é terapia gênica?

Uma panacéia do século XXI para as doenças? Nem tanto. O campo da terapia gênica, após 15 anos, está no seu início e os investigadores apenas começaram a dar os primeiros passos na sua compreensão.

Enquanto cientistas já haviam isolado muitos genes antes do Projeto Genoma Humano, investigadores concordam que o término do mapeamento dos genes, que identificará cerca de 100.000 genes, possibilitará o acesso a mais doenças. É um passo inicial fundamental no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças específicas. A identificação dos genes humanos é um pré-requisito para o sucesso da terapia gênica no tratamento de doenças. O Projeto Genoma Humano será a mina de ouro para o futuro da terapia gênica.

Hoje no mundo, de acordo com a Organização Mundial de Saúde, cerca de 5% das crianças nascem com alguma doença congênita ou hereditária e quase 40% dos adultos têm predisposição genética para doenças comuns durante toda a sua vida.Substituindo ou alterando um gene defeituoso, a terapia gênica terá a vantagem de tratar a verdadeira causa de uma enfermidade, e não apenas os seus sintomas. Muitas doenças estão sendo investigadas como candidatos potenciais para terapias baseadas nos genes, incluindo doenças herdadas, problemas cardiovasculares, câncer e doenças infecciosas, como a AIDS e a hepatite.

A maioria dos estudos clínicos com terapia gênica estão em fases preliminares. Pelo menos um deles, pode estar próximo do sucesso, e se for comprovadamente efetivo, será pioneiro na terapia gênica.

Passos de bebê

Os investigadores podem ter estourado as "bolhas" dos bebês nascidos com a doença hereditária denominada imunodeficiência combinada severa humana (SCID) - também conhecida como a doença do "menino da bolha". Estas crianças têm uma mutação que impede as células brancas, responsáveis pelo combate às infecções, de se multiplicarem. Sem o sistema imune, esses pacientes ficam vulneráveis até mesmo à maioria das infecções benignas e, portanto, têm de ficar confinados em uma bolha plástica estéril aguardando um transplante de medula óssea.

Pesquisadores franceses relataram na revista Science, que duas crianças, de 8 e 11 meses, receberam uma cópia normal do gene defeituoso que causa a doença. Isto permitiu a proliferação das células brancas na medula óssea e, portanto, ativou o sistema imunológico.Eles começaram o processo colhendo medula óssea dos pacientes e separando as células-mãe da medula. As células-mãe dos pacientes foram tratadas em laboratório com uma proteína que permite a transferência gênica e então foram infectadas com um retrovírus que carregava o gene substituto. Três dias depois, os cientistas transplantaram as células de volta para os pacientes.

De acordo com o estudo, as crianças estão evoluindo bem, sem quaisquer efeitos colaterais já por quase um ano. Elas estão vivendo normalmente com suas famílias e sem a bolha. Além disso, a revista Science conta que um terceiro paciente está tendo progresso similar 4 meses após a transferência do gene.Outros estudos anteriores que também estão mostrando alguns resultados positivos incluem um para hemofilia B e alguns para vários tipos de câncer.

Ainda não se pode afirmar que o tratamento funciona, já que o número de pacientes é muito pequeno para estabelecer definitivamente que a terapia genética se mostrou eficaz. Mas a resposta clínica evidenciada até o momento é promissora.

Mapa genético

E então, onde nós estamos atualmente na caminhada em direção à terapia gênica e em que direção estamos indo? Até o momento no qual a terapia gênica será realmente eficaz, muitas coisas precisam serem melhor compreendidas. Isso inclui quais as doenças que podem ser tratadas através dessa modalidade terapêutica, o momento mais adequado durante a evolução da doença para instituir o tratamento, e o desenvolvimento de melhores transportadores para a transferência de genes.

Quando conseguirmos curar uma doença através da terapia gênica, será como um efeito dominó. Espera-se que, com novas tecnologias, vejamos uma explosão das doenças que podem ser tratadas dessa forma. Entretanto, isso ocorrerá apenas após anos de pesquisa e estudos clínicos comprovados.